罕见病指患病人数较少的疾病，而超罕见病则是在罕见病范围中都不常见的疾病。

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2018年，国家卫健委发布了《第一批罕见病目录》，121种疾病纳入目录，这被视为中国罕见病诊疗与保障工作的里程碑事件。其中，有些病种（如戈谢病、庞贝病和法布雷病等）的确诊人数非常少，只有数百人甚至不到百人，超罕见病在用药负担、开发成本，以及临床治疗方面都面临着更大的困境。

在今年全国两会上，全国政协委员、对外经济贸易大学国家对外开放研究院研究员、对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁教授提出，要建立罕见病保障专项基金，实现长效罕见病保障。其中，地方的先行探索是其中的关键词。

“对于一些条件成熟、具备实现可能性的罕见病多方共付保障机制模式，可以通过采取‘地方先行先试，国家总结经验’的办法来探索实施。”5月20日，在杭州举办的第三届赛诺菲罕见病高峰论坛上，孙洁教授接受了《每日经济新闻》记者的采访。

要加强政府引导防止普惠保陷入“死亡螺旋”

据记者了解，近年来针对超罕见病患者用药保障难题，包括江苏、浙江等不少省份已展开探索：以江苏省为例，2021年7月，包括戈谢病、庞贝病、法布雷病和黏多糖贮积症IV型等超级罕见病病种被纳入了江苏省医保报销范围，符合条件者最高可获得90%的报销比例。浙江、山东等地也在国家基本医保目录之外，探索实行了针对罕见病患者的特殊用药保障制度。

“以建立罕见病保障专项基金为例，可以先建议鼓励经济条件好、保障水平高的地方，率先探索建立省级罕见病专项基金，由地方财政社保专户管理，专款专用，独立核算。随后，国家可以在总结地方罕见病专项基金保障模式的基础上，出台国家罕见病专项基金建立的基本原则、发展目标和具体实施细则。”孙洁对记者表示。

同时，孙洁也强调，如果在筹资来源上能够更为明晰和规范，国家罕见病专项基金的建立就能够为罕见病患者提供长期、稳定的保障，同时也有助于实现多元付费和多主体、多渠道责任分担的目标，其发展前景较为可观。

除了建立罕见病专项基金，商业保险也是罕见病报销可探索尝试的路径之一。在今年两会上，孙洁就曾建议，加强普惠型商业健康保险对罕见病的保障，将部分疾病负担高、临床需求迫切、临床疗效确切、医保目录尚不能覆盖的罕见病药品尽量全部纳入普惠险保障范围；设置并优化普惠险产品有关罕见病的保障责任，适当放宽既往症的限制，优化免责条款的设置，为罕见病患者构筑起一张“医有可保”防护网。

在采访过程中，孙洁向记者介绍，目前各地共有140多种惠民保，但在《第一批罕见病目录》所纳入的121种罕见病中，仅有18种罕见病得到了惠民保的覆盖。

“言外之意，各地正在尝试将罕见病药品纳入普惠保险报销范围中，这些尝试是有意义和价值的，但毕竟时间还比较短。”孙洁说道，纵观普惠保的发展历程，从2015年深圳落地，到2021年的井喷，现在正处于十字路口。“如果完全按市场机制运作，可能会导致健康人退出参保，剩下的都是带病群体、重症患者，进而导致保费提高，进一步促使更多健康人退保，形成‘死亡螺旋’。”

在孙洁看来，这是因为惠民保本质上也还是一种商业健康保险，其“风险共济”的核心与其他保险并无差异：健康人帮助支付患者的医疗费用，如果只有一小部分人能从中受益，由于高免赔额、低赔付和有限的覆盖范围，健康的投保人可能会逐渐失去兴趣而不再继续参加，会导致参保率下降，这是一个严重的问题。因此，需要政府加大参与力度，通过政府指导或者引导，明确相关惠民保的保障方式、保障范围、保障责任；其次，惠民保自身也需要进行优化改良，如明确以病种付费的方式来优化产品形态，可以提高收益并减轻住院费用中的自付压力。

商业健康险尚处于初级阶段未来可能覆盖更多病种

孙洁认为，亟须在现有的医保体系框架下，建立以政府为主导，医保、商保、慈善、民政、社会等各方资源参与的多层次医疗保障体系，实现罕见病诊治费用多方共付。

她此前就曾建议，支持普惠险等商业健康保险发展，加强罕见病保障责任设计。具体而言，可以探索在普惠险产品中纳入有关罕见病的保障责任，适当放宽既往症的限制，优化免责条款的设置。同时，在保险公司获取相关疾病与患者医保数据、能够开展精算工作的基础上，针对71.9%的罕见病与基因有关的事实，适度去除责任免除条款中关于“遗传性疾病、先天性畸形、变形或染色体异常不保”的限制。此外，还可以提高医保目录外的罕见病药品费用的保障水平。在政府指导下，探索建立普惠险罕见病专项特药目录制度，规定特药遴选标准和条件，适当提高医保目录外报销水平与保障额度。

不过，孙洁也向《每日经济新闻》记者表示，在风险规避的角度上，商业健康险目前还处于初级阶段，目前难以承担太多病种，特别是针对罕见病相关的畸形变形、染色体异常等问题。

孙洁表示，其实商业保险也在考虑将罕见病患者罹患的其他病症纳入保险范围，但是，商业健康险目前面临的生态环境让它还没有能力实现此目标，比如，现在的商业保险缺乏与基本医保、医疗和疾病数据的互联互通，缺乏相应的精算能力，导致保费虽然增长较快，但赔付率也相应较高。当前7家专业健康险公司基本都处于盈亏边缘，发展不太稳定、收益性较低。

“因此，目前商业健康险很难将治疗方案不确定，或成本过高的罕见病纳入保障范围。”孙洁表示，随着不断发展，不断累积经验，商业健康险公司可能会覆盖更多病种。

（文章来源：每日经济新闻）